Le 1er juillet, Philippe François-Steininger, cofondateur de l’association « Espoir pancréas », avait lancé un appel urgent pour permettre aux patients atteints de cancer du pancréas d’accéder à un nouveau traitement prometteur, le Rasonque, contenant la molécule daraxonrasib. Son vœu semble désormais sur le point de se réaliser. En effet, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (AEM) a recommandé l’autorisation de mise sur le marché de ce traitement au sein de l’Union européenne.
EN BREF
- Le traitement Rasonque, recommandé pour autorisation par l’AEM, cible les cancers du pancréas.
- Les résultats des essais montrent une amélioration significative de la survie des patients.
- La procédure d’autorisation reste à finaliser auprès de la Commission européenne.
Ce traitement est destiné aux adultes ayant déjà reçu au moins un traitement antérieur pour leur maladie. Les premières prévisions laissaient craindre que le traitement ne soit pas accessible avant 2028, mais l’AEM a accordé un examen accéléré en raison de son statut de médicament prioritaire. Cela témoigne d’un besoin médical urgent face à un cancer dont la survie nette à cinq ans ne dépasse pas 11 % pour les patients diagnostiqués entre 2010 et 2015.
La maladie est souvent détectée tardivement, ce qui complique son traitement. En France, environ 16 000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année, et la majorité des patients présentent des mutations du gène RAS, entraînant une prolifération incontrôlée des cellules cancéreuses. Le mécanisme d’action du daraxonrasib consiste à se lier à la protéine cyclophiline A, formant un complexe qui bloque l’activité des protéines RAS. Cela conduit à la mort des cellules cancéreuses et ralentit leur croissance.
Les essais cliniques menés sur plusieurs dizaines de patients français ont révélé que la survie médiane des patients traités par Rasonque était de 12,4 mois, contre seulement 6,7 mois pour ceux bénéficiant d’une chimiothérapie traditionnelle. De plus, la durée médiane de survie sans aggravation de la maladie a également été prolongée, passant de 3,6 mois à 7,2 mois avec le médicament.
Philippe François-Steininger a souligné que l’information concernant ce traitement s’est répandue rapidement parmi les malades, suscitant espoir et attentes. Cependant, l’AEM a mis en garde contre les effets indésirables potentiels du Rasonque, qui peuvent inclure diarrhée, éruptions cutanées, stomatite, nausées et vomissements.
Pour Riwan Oudjane, proche aidant et délégué bénévole de l’association, ce traitement représente « une avancée majeure » dans la lutte contre ce cancer difficile à traiter. Il souligne également l’efficacité d’une évaluation rapide par l’AEM, apportant un progrès significatif pour des patients dont les options thérapeutiques sont souvent limitées.
Cependant, il est important de noter que cet avis du CHMP constitue une étape intermédiaire. Le médicament doit encore être examiné par la Commission européenne, qui se chargera d’accélérer la procédure d’autorisation de mise sur le marché. Par la suite, chaque État membre sera responsable de fixer les prix et les niveaux de remboursement.
En conclusion, l’AEM a affirmé qu’elle continuera à envisager d’autres médicaments en développement pour une évaluation par étapes, ce qui pourrait encore améliorer les options disponibles pour les patients atteints de maladies graves.