Sanofi avance dans la lutte contre la maladie de Gaucher avec le venglustat

Le laboratoire français Sanofi a annoncé le 28 mai 2026 que son traitement, le venglustat, a obtenu un « examen prioritaire » par la FDA, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux. Ce médicament est destiné à traiter le type 3 de la maladie de Gaucher, une pathologie rare qui engendre des troubles neurologiques graves.

La maladie de Gaucher de type 3 est une forme héréditaire rare, touchant environ une personne sur 100 000. Elle résulte d’un déficit enzymatique qui provoque divers troubles, notamment des problèmes de coordination et des altérations cognitives. Cette condition peut également entraîner une destruction osseuse significative et une augmentation du volume du foie et de la rate.

Sanofi précise que la maladie de Gaucher se décline en plusieurs types, dont le type 3, qui est associé à des manifestations neurologiques. À ce jour, il n’existe aucun traitement approuvé spécifiquement pour ces symptômes. Le type 3 de la maladie, aussi qualifié de subaigu neurologique, est caractérisé par une encéphalopathie. Ce terme désigne une détérioration des fonctions cérébrales, souvent accompagnée de troubles moteurs et de crises d’épilepsie.

Les symptômes neurologiques incluent des difficultés à coordonner les mouvements des yeux et de la tête, ainsi que des problèmes d’ataxie. Ces troubles peuvent apparaître dès l’enfance ou l’adolescence, et dans certains cas, les manifestations neurologiques se développent plus tardivement. La forme fœtale, quant à elle, peut se manifester par une réduction des mouvements fœtaux.

Le venglustat, administré par voie orale, a pour objectif d’atténuer ces symptômes neurologiques dévastateurs. La date limite pour la décision de la FDA concernant l’approbation de ce traitement est fixée au 25 novembre 2026. Parallèlement, le venglustat est également en cours d’évaluation au sein de l’Union européenne.

L’examen prioritaire accordé au venglustat souligne son potentiel à offrir des améliorations significatives dans le traitement de maladies graves. Les attentes autour de ce médicament sont grandes, tant pour les patients que pour leurs familles, qui attendent avec espoir des avancées dans la prise en charge de cette pathologie complexe.

En somme, le développement du venglustat représente un pas en avant crucial dans la lutte contre la maladie de Gaucher, ouvrant la voie à de nouvelles possibilités de traitement pour ceux qui souffrent des symptômes neurologiques qui en découlent.